La sclérodermie systémique est une maladie orpheline à plusieurs points de vue.
Bien sûr, selon la définition épidémiologique, sa rareté la classe parmi les maladies avec moins de 1/2000 naissances, ce qui détermine la catégorie « maladie orpheline ».
Mais la maladie est aussi orpheline de traitements réellement efficaces et ce point est un point critique. Les développements de nouveaux médicaments ont été nombreux ces dernières années, dans différentes maladies inflammatoires ou auto-immunes avec souvent des succès. On peut prendre l’exemple de la polyarthrite rhumatoïde dont le visage a été bouleversé ces dernières années.
Il semble que les temps changent aussi pour la sclérodermie systémique et ce message a pour but de vous informer que plusieurs études thérapeutiques ont commencé ou sont sur le point de commencer.
Ce changement EST TRÈS IMPORTANT car nous allons avoir tous ensemble, l’opportunité d’évaluer de façon rigoureuse, des traitements potentiels sur différents aspects de la maladie. Les produits en développement et leurs cibles respectives sont détaillés dans le tableau joint. Pour toute question, n’hésitez pas à contacter l’ASF ou les coordonnateurs de chacune de ces études.
Le développement de nouveaux médicaments ou la validation de traitements plus anciens nécessitent un processus rigoureux. L’état actuel de la recherche thérapeutique met en avant les essais dits randomisés, contrôlés, en double aveugle avec groupes parallèles. Ceci signifie qu’au stade où nous en sommes, il faut absolument mettre en place des études comparant le produit candidat à un placebo (substance inactive), après tirage au sort de l’allocation, et une évaluation des changements cliniques ou biologiques, avec à la fois le médecin et le patient en aveugle de la stratégie. Ceci peut paraître parfois inquiétant, mais les produits candidats sont dans la majorité des cas des produits déjà essayés dans d’autres maladies ou chez des volontaires sains. De plus, des mesures de précautions sont prises pour surveiller les malades participants à des études afin qu’en cas de moindre problème, l’aveugle soit levé et les meilleurs soins prodigués en toute connaissance. Ces procédures sont très rigoureuses et le suivi d’éventuels effets indésirables très rapproché.
Après de nombreuses années, il semble que cette période offre de grandes chances de progrès. Cependant, afin de répondre aux questions posées, il faut que toute notre communauté de médecins et de malades se mobilise afin que ces études thérapeutiques aillent à leur terme et que, pour chacune, nous sachions si un bénéfice est obtenu à l’aide ce produit ou si ce produit doit dorénavant être écarté.
MOBILISEZ-VOUS ET MOBILISEZ VOS MÉDECINS
AFIN QUE LA MALADIE SOIT UN PEU MOINS ORPHELINE.
Pr Yannick Allanore
Conseil scientifique de l’ASF
